全文概要：2026年8月19日，再生元（Regeneron）宣布，美国FDA批准Pasatru（garetosmab-grts）用于减少成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者新发异位骨化（HO）病灶及临床医生评估的疾病发作。这是FDA批准的首个针对FOP这一超罕见遗传病的疾病导向疗法。关键Ⅲ期OPTIMA研究显示，该药可使56周时新发HO病灶减少90%以上，为全球约900名确诊患者带来里程碑式的治疗选择。

2026年8月19日资讯，再生元（Regeneron）宣布，美国FDA批准Pasatru（garetosmab-grts）用于减少成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者新发异位骨化（HO）病灶及临床医生评估的疾病发作。这是FDA批准的首个针对FOP这一超罕见遗传病的疾病导向疗法。关键Ⅲ期OPTIMA研究显示，该药可使56周时新发HO病灶减少90%以上，为全球约900名确诊患者带来里程碑式的治疗选择。

1. 超罕见病"活体石化"，首次迎来病因导向疗法

FOP是一种超罕见的遗传性疾病，由于ACVR1基因突变，肌肉、肌腱、韧带等结缔组织被"异位骨化"（HO）逐步侵蚀，形成"第二副骨架"，导致下颌、脊柱、髋部、胸廓逐渐僵化，最终影响说话、进食、行走乃至呼吸。全球约900人被确诊，多数患者在30岁前需依赖轮椅，中位生存年龄约56岁。8月19日，再生元宣布FDA批准Pasatru（garetosmab-grts），成为该疾病的首个FDA批准治疗。Pasatru是一款源自VelocImmune平台的全人源单克隆抗体，可阻断再生元科学家发现的对FOP异位骨化至关重要的Activin A蛋白。

2. OPTIMA研究：新发HO病灶减少90%以上

批准基于关键Ⅲ期OPTIMA研究（NCT05394116）的疗效与安全性数据。该研究纳入63名成人FOP患者，按体重分层静脉输注garetosmab 10 mg/kg（n=23）、3 mg/kg（n=19）或安慰剂（n=21），每4周一次，共56周。结果显示，10 mg/kg与3 mg/kg两个剂量组均达到主要终点——经CT评估的新发HO病灶总数分别较安慰剂减少90%（2 vs 19）与94%（1 vs 19）。关键次要终点"临床医生评估的发作次数"方面，10 mg/kg组为9次（较安慰剂减少88%）。

3. 给药灵活，罕见病药物可及性提升

考虑到FOP患者严重的行动不便，Pasatru可在多种医疗环境中给药，包括合适的居家输注。推荐起始剂量为10 mg/kg、60分钟内静脉输注、每月一次，若不耐受可降至3 mg/kg。该药带有胚胎-胎儿毒性警告，常见不良事件包括脓肿、痤疮、多毛、口腔溃疡、鼻出血、毛囊炎等。目前该药已递交欧洲药品管理局（EMA）审查，日本等多国申请也在计划中，针对青少年与儿童的OPTIMA 2研究预计年内启动。

来源：Regeneron官网（GlobeNewswire）；Pharmacy Times

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