PGN-EDODM1 在 DM1 临床试验中取得了什么主要结果？

在 FREEDOM2-DM1 的 10 mg/kg 剂量组，第 13 周平均剪接校正率达到 46.5%，为多重剂量研究中的最高水平。

PGN-EDODM1 是否改善了患者的临床症状？

是的，研究观察到肌强直、握力、10 米步行/跑步测试和起立行走测试等功能指标均有改善。

PGN-EDODM1 的安全性如何？

目前安全性良好，未报告严重或重度不良事件，也未出现剂量限制性毒性或治疗中止。

PepGen寡核苷酸疗法PGN-EDODM1治疗强直性肌营养不良1型II期数据亮眼

作者：解螺旋资讯组

2026-11-11｜原创

全文概要
PepGen 公司宣布其寡核苷酸疗法 PGN-EDODM1 在强直性肌营养不良 1 型（DM1）II 期临床 FREEDOM2-DM1 的 10 mg/kg 剂量组取得迄今多重剂量研究中最高水平的剪接校正——平均达 46.5%，并伴随肌强直、握力、步态等多重功能指标的改善，且安全性良好。该结果被业内分析师视为 RNA 剪接疗法的新基准。

【开头配图Opening】

1. 核心数据：平均剪接校正 46.5%，创多重剂量研究纪录

2026 年 11 月 10 日，PepGen 公布 FREEDOM2-DM1 试验 10 mg/kg 剂量组的顶线结果。在 6 名接受 PGN-EDODM1 治疗的受试者中，第 13 周肌肉组织平均剪接校正率达 46.5%，为迄今多重剂量研究中报告的最高水平；其中 5 人剪接改善超过 20%，4 人超过 50%。相比之下，合并两队列的 4 名安慰剂受试者平均剪接校正仅为 6.8%。这一结果远超此前 Dyne Therapeutics 同类候选药 DYNE-101 在 I/II 期报告的 25% 平均剪接校正水平，被分析师称为 RNA 剪接疗法的"潜在新基准"。

2. 功能获益：肌强直、力量与活动能力多维度改善

除分子层面的剪接校正外，10 mg/kg 剂量组还观察到多项贴近患者日常生活的功能改善。视频手部张开时间（vHOT，肌强直的客观指标）在第 13 周改善 4.3 秒、第 16 周改善 3.9 秒（较基线改善约 52.7%）；同时握力、10 米步行/跑步测试（10MWRT）及起立行走测试（TUG）均呈现积极趋势。研究医生指出，剪接校正与肌强直改善之间的相关性尤其值得关注，提示该疗法有望针对 DM1 多系统受累的多种临床表现带来广泛获益。

3. 安全性良好，向最高剂量组推进

PGN-EDODM1 在 10 mg/kg 剂量下总体耐受良好，未报告严重或重度不良事件，也无剂量限制性毒性或治疗中止。基于现有安全性数据，独立数据与安全监测委员会（DSMB）已建议推进至 12.5 mg/kg 的最高剂量组，该组已全部入组，结果预计 2027 年上半年读出；同时长期扩展研究 FREEDOM-OLE 的剂量也已获批从 5 mg/kg 升至 10 mg/kg。公司计划同步启动扩展队列，以积累最长 9 个月的长期数据。PepGen 预计相关数据将支持 2027 年下半年与监管机构的 II 期结束（EOP2）沟通。