索乐匹尼布获FDA孤儿药资格治疗原发免疫性血小板减少症

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和黄医药公告，其高选择性口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂索乐匹尼布（sovleplenib）获得美国 FDA 授予孤儿药资格，用于治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）。该药在国内用于 ITP 及温抗体型自身免疫性溶血性贫血的两项新药上市申请已递交国家药监局审评。

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1. 高选择性 Syk 抑制剂瞄准 ITP 这一自身免疫出血疾病

10 月 29 日，和黄医药发布公告，其自主研发的索乐匹尼布（sovleplenib）获得美国 FDA 授予孤儿药资格认定，用于治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）。ITP 是一种以血小板破坏增多、出血风险上升为特征的自身免疫性疾病。

索乐匹尼布是一种新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂。Syk 是 B 细胞受体及 Fc 受体信号通路中的关键激酶，在自身抗体介导的血小板清除过程中扮演核心角色。通过抑制 Syk，索乐匹尼布旨在从上游阻断异常免疫激活，减少血小板被破坏，从而提升血小板计数、降低出血风险。

2. 孤儿药资格的临床与商业价值

FDA 的孤儿药资格认定计划，面向用于安全有效治疗、诊断或预防在美国影响人数少于 20 万人的罕见疾病或状况的药物及生物制品。获得该资格的药物若最终获批用于指定适应症，可自获批之日起享有 7 年的美国市场独占权，并可获得临床试验税收抵免、豁免处方药用户付费法案（PDUFA）规定的使用者费用，以及在临床开发期间获得 FDA 的专业监管指导。

这些政策红利将实质性降低索乐匹尼布在美国推进临床开发的成本与不确定性，为其后续出海布局提供制度支撑。和黄医药目前保留索乐匹尼布在全球的所有权利。

3. 国内两项 NDA 已进入审评，双适应症同步推进

在国内，索乐匹尼布用于治疗原发免疫性血小板减少症、以及温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的两项新药上市申请，目前均已在国家药品监督管理局审评中，分别基于关键性 ESLIM-01 研究及 ESLIM-02 研究的积极数据。

这意味着索乐匹尼布正在两条适应症路径上同步推进。若国内获批，将为 ITP 及 wAIHA 这两类以自身抗体介导为共同机制的血液系统疾病提供全新的口服治疗选项，尤其对糖皮质激素耐药或不耐受的患者具有潜在意义。

来源：和黄医药港交所公告、界面新闻、财经网等媒体报道

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