Rentosertib（ISM001-055）是什么药？

Rentosertib 是英矽智能研发的 AI 创新药，靶向 TNIK，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。

Rentosertib 为什么被称为里程碑式 AI 制药成果？

因为它是全球首个由生成式 AI 完成靶点发现和分子设计，并推进到 III 期临床试验的创新药。

Rentosertib 真的可能逆转生物学年龄吗？

研究显示，在部分受试者中，Rentosertib 可使预测生物学年龄平均逆转约 3 到 4 年。

‎全球首个生成式AI创新药进入三期临床并展现逆转生物学年龄潜力

作者：解螺旋资讯组

2026-09-29｜原创

全文概要
英矽智能（Insilico Medicine）宣布其 AI 设计的创新药 Rentosertib（ISM001-055）正式进入 III 期临床试验，成为全球首个由生成式 AI 完成靶点发现与分子设计并推进至 III 期的创新药物。该药靶向全新 TNIK 靶点，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。同时，发表于《自然·生物技术》的研究显示，Rentosertib 不仅能改善肺功能，还展现出逆转患者"生物学年龄"的潜力——多个衰老时钟检测显示受试者预测生物学年龄平均逆转 3 至 4 年。

英矽智能（Insilico Medicine）宣布其 AI 设计的创新药 Rentosertib（ISM001-055）正式进入 III 期临床试验，成为全球首个由生成式 AI 完成靶点发现与分子设计并推进至 III 期的创新药物。该药靶向全新 TNIK 靶点，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。同时，发表于《自然·生物技术》的研究显示，Rentosertib 不仅能改善肺功能，还展现出逆转患者"生物学年龄"的潜力——多个衰老时钟检测显示受试者预测生物学年龄平均逆转 3 至 4 年。

1. AI 制药的历史性节点

传统新药研发从靶点识别到临床前候选化合物通常需要 4 至 5 年，并需合成筛选成千上万个分子。而 Rentosertib 依托英矽智能的生成式 AI 平台（靶点发现平台与生成化学平台），从靶点识别到候选化合物提名仅耗时约 18 个月、合成测试不足 80 个分子。该药靶向此前从未与肺纤维化建立关联的 TNIK 靶点，是一款真正的 first-in-class 小分子。其 III 期试验的启动，标志着 AI 制药首次站到了新药上市前的"最后一道关卡"面前，具有里程碑意义。

2. III 期试验设计与进展

GENESIS-IPF-3 是一项为期 52 周的前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照平行组试验，计划入组 320 例特发性肺纤维化患者，主要终点为用力肺活量（FVC）年下降率。试验由中国医学科学院北京协和医院专家担任牵头研究者，覆盖全国多家临床中心。IPF 是一种预后极差、中位生存期仅 3 至 4 年的进行性肺纤维化疾病，现有抗纤维化药物仅能延缓进展而无法逆转病情，临床上对新机制药物的需求极为迫切。此前的 IIa 期研究已发表于《自然·医学》，证实了 AI 驱动药物发现的首个疗效概念验证。

3. "双重目的"设计的创新启示

Rentosertib 研究的一大特色在于其"双重目的"试验设计：除常规评估安全性与肺功能疗效外，还前瞻性探索药物是否影响衰老本身。研究团队采集患者用药前后的血清样本，通过蛋白质组学检测近 3000 种蛋白，并结合六套独立的衰老时钟算法分析。结果显示，多个给药组在第 4 周时的预测生物学年龄均较基线降低，其中每日两次 30 毫克剂量组平均逆转 3 至 4 年，部分衰老时钟峰值接近 6 年。这一发现将抗衰老药物的研发从"老药新评"推进到"AI 原创新药 + 双重终点"的新阶段，也为 IPF 这一衰老相关疾病的机制理解提供了新视角。对医学与科研工作者而言，AI 驱动的靶点发现、分子设计乃至临床终点创新，正在共同重塑新药研发的底层范式。