PandaOmics 是如何找到阿尔茨海默病潜在治疗靶点的？

PandaOmics 基于多组学数据和因果推理算法，对 NAD⁺ 与线粒体自噬通路相关基因进行优先级排序，最终筛选出 ULK1、OPA1、LAMP2、MFN1、ATP6V0E1 等候选靶点。

这项研究发现了阿尔茨海默病哪些新的机制？

研究揭示了 NAD⁺-线粒体自噬轴在脑衰老和神经退行性变中的核心作用，提示线粒体功能障碍可能是阿尔茨海默病早期的重要机制之一。

AI 预测的靶点是否经过实验验证？

是的，研究已在线虫、tau 突变细胞系和 APOE4/4 iPSC 来源神经元中验证，结果显示激活 OPA1 可改善细胞状态，而敲低 MFN1、LAMP2 会加重 tau 聚集。

‎每日资讯速递2026-09-01｜英矽智能PandaOmics发现阿尔茨海默病新靶点

作者：解螺旋资讯组

2026-09-02｜原创

全文概要
9 月 1 日，英矽智能（Insilico Medicine）宣布，其自研 AI 生物学平台 PandaOmics 联合大规模湿实验验证，在《Alzheimer’s & Dementia》（阿尔茨海默病协会会刊）发表里程碑研究，揭示 NAD⁺-线粒体自噬轴在脑衰老与神经退行性变中的核心作用，并锁定 ULK1、OPA1、LAMP2、MFN1、ATP6V0E1 等 5 个阿尔茨海默病潜在治疗靶点，为"AI 算靶点 + 实验验机制"的闭环提供了又一范例。

2026年9月1日资讯，英矽智能（Insilico Medicine）宣布，其自研 AI 生物学平台 PandaOmics 联合大规模湿实验验证，在《Alzheimer's & Dementia》（阿尔茨海默病协会会刊）发表里程碑研究，揭示 NAD⁺-线粒体自噬轴在脑衰老与神经退行性变中的核心作用，并锁定 ULK1、OPA1、LAMP2、MFN1、ATP6V0E1 等 5 个阿尔茨海默病潜在治疗靶点，为"AI 算靶点 + 实验验机制"的闭环提供了又一范例。

1. 阿尔茨海默病药物研发的"百慕大"

阿尔茨海默病（AD）是神经退行性疾病药物研发中失败率最高的领域之一。过去数十年，无数以 β 淀粉样蛋白、tau 蛋白为核心的候选药物折戟临床，根本原因之一在于靶点选择的同质化与疾病机制的复杂性。寻找可成药、且能在疾病早期发挥作用的差异化新靶点，成为破局的关键。

本研究另辟蹊径，将视线从传统的"病理蛋白"转向线粒体功能与 NAD⁺ 代谢。研究团队系统比较了 12 个健康脑区、脑脊液与血液样本中，健康衰老过程与 AD、帕金森病、亨廷顿病、肌萎缩侧索硬化（ALS）四大神经退行性疾病之间基因表达的变化模式，发现这些通路在疾病早期即已发生广泛分子改变。

2. PandaOmics 如何"算"出候选靶点

英矽智能的 PandaOmics 平台基于多组学数据与因果推理算法，对参与 NAD⁺ 与线粒体自噬通路的 100 余个候选基因进行系统评估与优先级排序，最终锁定 ULK1、OPA1、LAMP2、MFN1、ATP6V0E1 五个潜在治疗靶点。这并非"黑箱输出"，而是建立在可解释的靶点—疾病关联证据之上。

更关键的是"算"之后的验证环节。研究团队在秀丽隐杆线虫、人 tau 突变细胞系及 APOE4/4 iPSC 来源皮层神经元等多层模型中对 AI 预测进行检验：激活 OPA1 促进线粒体融合可提升细胞活力、显著降低 tau 磷酸化；反之，敲低 MFN1、LAMP2 等线粒体自噬关键驱动因子则加剧 tau 聚集。这一结果从功能层面印证了线粒体质量控制对抑制神经退行的重要性。