‎每日资讯速递2026-08-31｜玛伐凯泰五年数据-肥厚型心肌病长期获益

全文概要
百时美施贵宝（BMS）在德国慕尼黑举行的 2026 年欧洲心脏病学会年会（ESC 2026）上，以最新突破性研究（Late-Breaker）形式公布了心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰（mavacamten，商品名 Camzyos/迈凡妥）MAVA-LTE 研究 EXPLORER-LTE 队列长达 5 年的随访数据。结果显示，持续规范治疗下，玛伐凯泰对梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的左心室流出道梗阻改善与症状缓解可维持长达 5 年，且未出现新的安全性信号。

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1. 梗阻性肥厚型心肌病的"机制性疗法"

梗阻性肥厚型心肌病是一种以心肌过度收缩、左心室流出道（LVOT）梗阻为特征的遗传性心脏病，可导致活动后气促、胸痛、晕厥甚至猝死。传统治疗以β受体阻滞剂等对症为主，而玛伐凯泰作为心肌肌球蛋白抑制剂（CMI），直接作用于疾病的核心病理机制——过度的心肌收缩，通过"降收缩"缓解流出道梗阻，已成为 NYHA 心功能 II—III 级有症状 oHCM 患者的标准治疗。

本次公布的 EXPLORER-LTE 是 III 期 EXPLORER-HCM 研究的单臂、开放标签、剂量设盲长期扩展队列，共 231 例完成主研究的患者入组，是目前该药规模最大、随访时间最长的临床研究。

2. 五年数据：梗阻持续缓解，近六成患者无症状

数据显示，在长期扩展研究起始后随访至 252 周（约 5 年），玛伐凯泰组静息 LVOT 压差平均下降 38.7 mmHg，Valsalva 动作 LVOT 压差平均下降 55.6 mmHg；97.4% 的患者 Valsalva 压差降至 ≤30 mmHg（即 oHCM 的梗阻定义阈值以下）。

在症状层面，69.6% 的患者 NYHA 心功能分级改善至少 1 级，59.2% 的患者达到无症状状态。平均左心室射血分数（LVEF）下降 10.2%，但仍处于正常范围，提示心脏泵血功能保持稳定。研究未观察到超出主研究的新安全性信号。

3. 真实世界证据与长期管理的意义

除扩展研究外，大会还公布了全球回顾性真实世界研究 COLLIGO-HCM 的多项分析，以及德国、瑞典的真实世界数据，均显示玛伐凯泰在常规临床实践中的有效性与安全性表现与临床试验一致，进一步夯实了其循证证据体系。

对临床医生而言，oHCM 是需要长期治疗与持续监测的慢性进展性疾病，长达 5 年的疗效与安全性数据，为长期用药决策提供了更充分的信心，也提示规范、持续的随访管理对维持患者获益至关重要。

来源：新华网《百时美施贵宝在2026 ESC年会公布：玛伐凯泰五年长期疗效及安全性数据出炉》；BioSpace

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