‎每日资讯速递2026-08-20-恒瑞医药PNH新药获批上市

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8月20日，恒瑞医药公告，其子公司成都盛迪医药自主研发的1类创新药富马酸立康可泮胶囊（HRS-5965）获国家药监局批准上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。这是国内又一款补体因子B抑制剂，累计研发投入约2.78亿元，通过同时抑制血管内与血管外溶血，为这一罕见血液病提供了更具差异化优势的治疗选择。

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1. 获批背景：PNH诊疗长期依赖C5抑制剂，血管外溶血是"残留痛点"

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的获得性造血干细胞克隆性疾病，因PIGA基因突变导致红细胞表面缺少保护性蛋白，红细胞易被补体攻击而发生慢性溶血，患者常表现为反复血尿、贫血、血栓甚至骨髓衰竭。长期以来，C5补体抑制剂（如依库珠单抗）是标准治疗，能有效抑制血管内溶血，但部分患者用药后仍出现由补体C3片段介导的"血管外溶血"残留，导致贫血改善不彻底、输血依赖难以完全摆脱。这一临床未满足需求，正是新一代补体靶向药物瞄准的方向。

2. 机制亮点：补体因子B抑制剂实现"双通路"抑制

富马酸立康可泮属于补体因子B抑制剂，作用位点位于补体替代途径的上游。与仅阻断末端C5的策略不同，抑制因子B可以从更早环节阻断补体级联激活，从而同时抑制血管内溶血与由C3调理作用介导的血管外溶血，即所谓"双通路"抑制。据恒瑞医药披露，该药此前已在国内完成相应临床研究并获批上市，累计研发投入约2.78亿元。这一全新靶点机制，有望在疗效与安全性上形成与既有C5抑制剂的差异化，为PNH患者尤其是不耐受或应答不佳的人群提供新的用药选择。

3. 临床与产业意义：罕见病创新药"多点开花"

PNH虽属罕见病，患者群体规模有限，但治疗药物单价高、病程长，是创新药企布局孤儿药赛道的重要方向。恒瑞此次获批，意味着其从肿瘤、代谢等领域进一步延伸到罕见血液病，管线覆盖面持续拓宽。对临床医生而言，补体因子B抑制剂的加入丰富了PNH的治疗武器库，未来如何根据患者溶血类型（血管内/血管外）与输血依赖情况选择补体靶点，将成为血液科个体化诊疗的新课题。值得提醒的是，罕见病新药的真实世界疗效与长期安全性仍有待上市后进一步观察。

来源：东方财富网《恒瑞医药1类新药获批上市；康希诺吸附破伤风疫苗获得药品注册证书｜医药早参》

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