每日资讯速递2026/07/03

全文概要：7月2日，全球医药监管端迎来"基因治疗双响炮"——诺华Itvisma成为首个获欧盟批准的鞘内注射SMA基因疗法，Vertex Casgevy获FDA扩展至2-11岁低龄儿童。国内方面，和黄医药赛沃替尼拿下MET扩增胃癌新适应症，第十二批国家集采65个品种正式落地撬动600亿市场"国产替代"逻辑，核心医疗"人工心脏第一股"IPO突遭叫停。AI制药赛道持续升温——AIBC2026人工智能与生物医药生态大会等三场高规格学术会议同日开幕。

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1. 诺华鞘内注射SMA基因疗法Itvisma获欧盟批准：首个覆盖2岁以上全年龄段的SMA基因替代疗法

7月2日，诺华（Novartis）宣布，欧盟委员会（EC）已批准其基因疗法Itvisma（onasemnogene abeparvovec，鞘内注射剂型），用于治疗2岁及以上的5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。这是全球首个针对2岁以上广泛SMA人群的基因替代疗法。

Itvisma的核心突破在于鞘内给药（intrathecal）路径。此前，诺华旗下静脉注射型SMA基因疗法Zolgensma仅获批用于2岁以下婴幼儿——因为年龄较大的患者体内已存在高滴度的AAV9中和抗体，静脉注射后基因载体难以有效到达运动神经元。Itvisma通过腰椎穿刺直接将AAV9载体注入脑脊液，绕过了血液中和抗体的屏障，使得学龄儿童、青少年甚至成人SMA患者首次有机会接受一次性基因替代治疗。

本次批准基于STEER III期临床试验和STRENGTH IIIb期临床研究的积极数据。在STRENGTH研究中，接受鞘内注射的2-18岁SMA患者52周后运动功能呈现有临床意义的改善，部分受试者实现了此前无法达成的新运动里程碑，安全性特征良好。

SMA是一种由SMN1基因突变导致的致命性神经肌肉疾病，全球发病率约为1/10,000活产儿，也是婴幼儿期最常见的遗传性致死病因之一。传统治疗依赖长期服用的SMN2剪接调节剂（如诺西那生钠、利司扑兰），虽能改善运动功能预后，但需终身给药。Itvisma的一次性基因替代策略从根本上改变了治疗范式。

来源：Novartis官方新闻稿（2026年7月2日）；RTTNews；Nature Medicine

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2. 和黄医药赛沃替尼获NMPA附条件批准胃癌新适应症：MET扩增精准靶向填补国产空白

7月2日，和黄医药（HUTCHMED）宣布，其口服MET酪氨酸激酶抑制剂赛沃替尼（ORPATHYS/Savolitinib）已获得国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准，用于治疗伴有MET基因扩增的胃癌或胃食管结合部（GC/GEJ）腺癌。这是赛沃替尼继非小细胞肺癌之后的第二个获批适应症，也是国内首个针对MET扩增胃癌的精准靶向疗法。

本次批准基于一项II期注册临床试验数据：独立审查委员会评估的客观缓解率（ORR）达32.3%，疾病控制率（DCR）达63.1%，中位缓解时间为1.4个月，中位缓解持续时间达9.7个月，中位无进展生存期（PFS）为4个月。在既往经过多线治疗、化疗及免疫治疗均已失效的晚期胃癌患者中，这一疗效数据具有明确的临床价值。

MET扩增在胃癌中的发生率为4%-6%，中国每年新发MET扩增胃癌病例约18,000例。这类患者通常预后更差、对常规化疗及免疫治疗的响应率更低。赛沃替尼通过选择性抑制异常激活的MET信号通路，首次为这一分子亚型提供了基于生物标志物的精准治疗选择。

值得注意的是，赛沃替尼在中国由阿斯利康负责商业化推广，和黄医药保留核心研发权益。这一"中国研发+跨国药企商业化"的合作模式，正在成为国产创新药快速触达临床终端的有效路径。

来源：RTTNews（2026年7月2日）；HUTCHMED官方公告

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3. Vertex Casgevy获FDA批准扩展至2-11岁儿童：全球首个低龄儿童SCD/β地贫基因编辑疗法

7月1日（7月2日全面报道），美国FDA批准了Vertex Pharmaceuticals的CRISPR基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel）的补充新药申请（sNDA），将其适应症扩展至2岁及以上的镰刀细胞病（SCD）伴复发性血管闭塞危象（VOCs）患者以及输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。

此前Casgevy仅获批用于12岁及以上患者。此次扩展使美国约5,500名额外儿童患者获得使用资格，标志着基因编辑疗法首次进入学龄前儿童群体。

此次扩展的临床意义深远：SCD和TDT的器官损伤是累积性的——反复的血管闭塞危象会导致脾梗死、肾功能损害、肺动脉高压、脑卒中；长期输血依赖则带来铁过载、内分泌功能紊乱、心力衰竭。越早干预，越能在不可逆损害形成之前"重置"造血系统。目前已完成的5-11岁队列中，所有受试者均实现中性粒细胞植入，无患者需接受挽救性CD34+细胞输注，疗效与安全性特征与青少年及成人群体一致。

Casgevy作为全球首个获批的CRISPR/Cas9基因编辑疗法，正逐步将基因编辑从"终末挽救"推向"早期介入"。目前Vertex在沙特阿拉伯和英国亦已提交扩展至5岁以上儿童的新适应症申请。

来源：FDA官方新闻稿（2026年7月1日）；Vertex Pharmaceuticals官方公告；BioSpace

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4. 三场顶级学术大会同日开幕：AI制药+自免药物+心血管三大赛道齐头并进

7月2日，国内三场高质量医学学术会议同日启幕，覆盖AI制药、自身免疫疾病、心血管三大前沿赛道：

AIBC2026人工智能与生物医药生态大会（7月2-3日，上海）：由智药邦主办，规模约1,500人，是"AI+生物医药"交叉领域年度盛会。本届大会采用"1+10+N"立体化内容架构，设AI驱动小分子药物发现、蛋白质结构预测与功能设计、抗体药物AI设计、多组学与精准医学、生命科学大模型、AI驱动PROTAC、前沿技术融合等10余个深度平行分论坛，并设有投融资专场及1v1精准约见。施普林格·自然旗下《自然》系列期刊、AdisInsight数据库等国际顶级学术资源全程参与。

第九届华中心血管病大会（2026 C4）（7月2-5日，郑州）：由阜外华中心血管病医院、国家心血管病中心华中分中心等联合主办，设置30余个分论坛，覆盖心血管全亚专科。心衰心肌病、结构性心脏病、心血管影像、介入心脏病学等分会场将密集发布最新临床研究成果。

第二届自免药物创新开发及应用大会（AIDC 2026）（7月2-3日，上海）：聚焦自身免疫疾病的抗体药物、细胞与基因疗法，探讨从"广谱免疫抑制"向"精准靶向免疫重塑"的治疗范式转型。

同日，第28届青岛国际医疗器械博览会亦在青岛开幕（7月2-4日），覆盖智慧医疗、医学影像、体外诊断、康复设备等全产业链。

来源：智药邦/兴旺宝官方；阜外华中心血管病医院官方公众号；触界生物/分析测试百科网

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5. 第十二批国家药品集采正式落地：65品种撬动600亿市场，"国产替代"成核心逻辑

近日（7月2日前后集中报道），国家组织药品联合采购办公室发布《第12批国家组织药品集中带量采购公告（第1号）》，第十二批集采正式进入企业申报阶段。本轮集采共纳入65个品种，涉及高血压、糖尿病、肿瘤、器官移植抗排异、抗感染等多个治疗领域，对应市场规模接近600亿元。

本次集采的逻辑发生了本质性转变。过去十批集采的核心逻辑是单纯"降价"，而本轮的核心驱动力变成了**“为国产仿制药打开市场准入通道”**。典型案例包括：沙库巴曲缬沙坦2025年销售额突破60亿元但诺华独占九成以上份额；碘普罗胺注射剂16亿元市场中拜耳占有率接近99%。大量品种的国产仿制药虽已获批文，但长期被原研药压制，缺乏有效的院内准入通道。

此次集采从报量机制、质量门槛到供应分散化等制度设计，均旨在打破这一僵局，让符合条件的国产仿制药真正拿到市场份额。

与此同时，8种谈判药品自7月1日起正式退出医保报销，涉及糖尿病（贝那鲁肽注射液）、高血脂（阿利西尤单抗注射液）、阿尔茨海默病（甘露特钠胶囊）、丙肝（达诺瑞韦钠片、盐酸拉维达韦片）、淋巴瘤（度维利塞胶囊、林普利塞片）及超声造影（八氟丙烷脂质微球注射液）等领域。国家医保局已设置过渡期政策，提醒正在使用以上药物的患者及时与主治医生沟通制定替换方案。此外，上海职工医保2026医保年度统筹基金最高支付限额从65万元提高至67万元，7月1日起执行。

来源：国家组织药品联合采购办公室公告；国家医保局官网；中国青年网；上海市医保局

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6. 核心医疗科创板IPO上会前突遭叫停："人工心脏第一股"上市之路按下暂停键

7月2日，本应是深圳核心医疗科技股份有限公司科创板IPO的审议日，而就在上会前两天（6月30日），上交所上市审核委员会发布补充公告：因"尚有相关事项需要进一步核查"，取消原定7月2日的第41次审议会议。这一变动意味着核心医疗的上市进程遭遇突发暂停。

核心医疗成立于2016年，是中国人工心脏赛道的头号玩家。其核心产品Corheart®6是全球体积最小（90克）、重量最轻的磁悬浮植入式左心室辅助装置，截至2026年上半年累计植入量已突破1,300例，2024年国内市占率超过45%。公司采用科创板第五套上市标准（未盈利创新医疗器械企业），但招股书显示近3年累计亏损4.74亿元，且此前围绕"全磁悬浮"技术描述曾引发业内争议。

人工心脏赛道正处于"临床验证期"向"规模商业化"过渡的关键节点——全球心力衰竭患者近6,300万，终末期心衰的治疗需求巨大，但高昂的终端价格（单颗近60万元）与有限的医保覆盖仍是主要瓶颈。核心医疗本次IPO受挫，不仅影响公司自身的融资节奏，也将对整个高端创新医疗器械赛道的资本市场信心带来短期冲击。

来源：上交所上市审核委员会公告（2026年6月30日）；东方财富/雪球；每日经济新闻

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