和誉医药匹米替尼获 FDA 批准治疗腱鞘巨细胞瘤

全文概要
2026 年 11 月 11 日，和誉医药自主研发的 CSF-1R 小分子抑制剂匹米替尼（PIMJETMI，盐酸匹米替尼胶囊）获美国 FDA 批准，用于系统性治疗手术切除可能导致功能受限加重或严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。这是继中国、加拿大、瑞士之后该药物的第四项上市批准，III 期 MANEUVER 研究第 25 周客观缓解率达 56%，为这一罕见但致残性高的关节肿瘤带来了可及的口服靶向治疗选择。

【开头配图Opening】

---

1. 获批适应症：聚焦手术可能致残的 TGCT

腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的局部侵袭性软组织肿瘤，好发于关节、腱鞘和滑囊，虽多为良性，但常反复复发并侵犯周围结构，导致疼痛、关节肿胀和功能障碍。对部分患者而言，手术切除肿瘤本身就可能造成功能受限加重或严重并发症，长期缺乏理想的系统性治疗手段。

匹米替尼的获批适应症精准锁定这一临床痛点：针对"手术切除可能导致功能受限加重或严重并发症"的症状性 TGCT 成人患者，提供一种可避免反复手术的口服靶向治疗选择。该药物通过抑制集落刺激因子 1 受体（CSF-1R）信号通路，阻断驱动肿瘤相关巨噬细胞增殖与肿瘤生长的关键机制。

2. 关键数据：III 期 MANEUVER 研究 ORR 达 56%

本次批准基于 III 期 MANEUVER 研究的确证性数据。研究结果显示，匹米替尼组第 25 周客观缓解率（ORR）达 56%，而安慰剂组仅为 3%，差异具有高度统计学显著性（p<0.0001）。这一数据表明，大多数患者在接受匹米替尼治疗后肿瘤出现明确缩小，为需要系统治疗的 TGCT 患者提供了强效且持久的疾病控制选择。

3. 全球商业化布局：授权默克出海，里程碑分成

匹米替尼是中国原研创新药"授权出海"的又一典型案例。其全球商业化权益已授予德国默克，美国首次商业销售后，和誉医药将获得 2000 万美元里程碑款项及两位数百分比的销售分成。截至目前，该药物已在中国 NMPA（2025 年 12 月）、加拿大（2026 年 6 月）、瑞士（2026 年 10 月）以及本次美国 FDA 获批，形成中美欧加四地上市格局，标志着中国创新药在罕见肿瘤赛道实现了从发现到全球商业化的全链条验证。

来源：和誉医药官方公告、香港交易所披露文件、医药行业媒体

---

---

声明：本文资讯来源于公开报道及学术期刊，仅作行业信息传播，不构成临床用药建议。转载需注明来源。