为什么 Novocure 的 Optune Mya 在主要终点达标后仍未获 FDA 批准？

因为 FDA 认为其临床获益程度仍存在不确定性，尤其缺乏生存或认知功能等关键终点的明确支持。

METIS 试验中 Optune Mya 取得了哪些结果？

在首次颅内进展时间这一主要终点上达到统计学显著，治疗组中位时间为 21.9 个月，对照组为 11.3 个月。

FDA 此次拒批对后续开发意味着什么？

这意味着即使主要终点阳性，若缺少总生存期等“硬终点”支持，产品仍可能难以获批。

FDA 对 Novocure 脑转移治疗设备 Optune Mya 发出"不予批准"函，临床获益存疑成关键

作者：解螺旋资讯组

2026-11-10｜原创

全文概要
2026 年 11 月 9 日，肿瘤电场治疗（Tumor Treating Fields）公司 Novocure 宣布收到美国 FDA 针对其 Optune Mya 的"不予批准"（Not Approvable）函，该产品拟用于立体定向放疗后非小细胞肺癌脑转移的成人患者。尽管关键 III 期 METIS 试验在颅内进展时间这一主要终点上达到统计学显著，但 FDA 认为该产品带来的临床获益程度存在不确定性，从而拒绝批准；机构未对安全性提出异议。

【开头配图Opening】

1. METIS 试验"达终点"为何仍被拒

Optune Mya 的上市申请基于 III 期 METIS 试验，该研究纳入 298 例有 1—10 个脑转移灶的非小细胞肺癌成人患者，在立体定向放射外科治疗后随机分为肿瘤电场治疗联合支持治疗组与单纯支持治疗组。试验的主要终点——首次颅内进展时间——确实达标：肿瘤电场治疗组中位颅内进展时间为 21.9 个月，对照组为 11.3 个月（风险比 0.67，P=0.016）。然而 FDA 在函件中指出，围绕该产品"临床获益程度"的不确定性阻碍了批准。

2. 关键次要终点未达显著，成为审批瓶颈

问题的核心在于支撑获益主张的次要终点。METIS 试验中，中位治疗时长仅 16 周、中位使用率 67%，而在神经认知功能恶化时间、总生存期、影像学缓解率等关键次要终点的初步分析中，均未观察到统计学显著性差异。这些次要终点本计划在获批后用于标签获益声明。对比之下，Novocure 此前 Optune 用于胶质母细胞瘤的获批，依靠的是 EF-14 试验同时取得无进展生存期与总生存期两项显著结果。审批尺度上的这一差异，凸显了 FDA 对"仅延长颅内进展、却未转化为生存或认知获益"的证据标准趋于严格。

3. 后续走向与行业启示

Novocure 表示将评估反馈并计划与 FDA 会面，探讨是否存在无需开展额外临床研究的获批路径，但公司同时提醒，这些讨论或未来提交未必能导向批准。这一事件对肿瘤器械与肿瘤电场治疗行业具有警示意义：即便主要终点达标，若缺乏总生存、认知功能等"硬终点"的支撑，仍可能难以跨越监管门槛。对于临床医生而言，这也提示在评估新型抗肿瘤设备时，应更全面地审视其生存获益与生活质量影响的证据强度。