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欧洲药品管理局人用药品委员会对诺和诺德两款罕见病药物给出积极意见：每周一次生长激素 Sogroya 用于特发性矮小儿童，以及首个 FVIIIa 模拟物 Frehemgo 用于血友病 A。若获欧盟委员会批准，Sogroya 将成为欧盟首个特发性矮小生长激素疗法，进一步拓展诺和诺德在 GLP-1 之外的罕见病增长极。

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1. 特发性矮小迎来首个长效生长激素选择

欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）近日对诺和诺德（Novo Nordisk）每周一次生长激素 Sogroya（somapacitan）用于特发性矮小（ISS）及持续性生长障碍儿童给出了积极意见。若最终获欧盟委员会批准，Sogroya 将成为欧盟首个也是唯一获批用于特发性矮小的生长激素疗法。

该推荐基于 III 期 REAL8 篮式研究数据，显示 Sogroya 在 52 周时年化身高速度方面非劣效于每日一次生长激素。其每周一次的给药方式相较每日注射更具便利性，有助于提升患儿及家庭的依从性。

2. Frehemgo：血友病 A 的首个 FVIIIa 模拟物

同期，CHMP 还推荐批准 denecimig（商品名 Frehemgo）用于成人及儿童血友病 A（无论是否合并抑制物）的治疗。Frehemgo 是首个可通过一次性预充式注射笔实现每月一次、每两周一次及每周一次预防给药的凝血因子 VIIIa 模拟物，为血友病 A 患者提供了差异化的治疗选择。

诺和诺德预计于 2026 年第四季度在首批欧洲国家上市该药，并于 2027 年初扩大至更广泛的欧盟市场。此外，denecimig 也在美国 FDA 审评中，用于同一血友病 A 适应症的每周/每两周/每月一次预防治疗。

3. 罕见病管线能否成为 GLP-1 之外的新增长极

在 GLP-1 领域面临礼来等竞争对手加剧的竞争压力之际，诺和诺德正着力多元化其收入结构。其罕见病业务 2026 年上半年调整后销售额达 91 亿丹麦克朗，Sogroya 已在欧盟获批用于成人与 3 岁及以上儿童的生长激素缺乏症，其美国标签也已于 2026 年扩展至小于胎龄儿、努南综合征与特发性矮小适应症。

对临床而言，这两项 CHMP 积极意见意味着欧洲的矮小症与血友病 A 患者即将获得新的长效、差异化治疗选项，进一步丰富了罕见内分泌与血液疾病领域的用药选择。

来源：诺和诺德公告、欧洲药品管理局（EMA）

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